Comisia Europeană a aprobat în premieră un tratament ce corectează erorile din codul genetic al unei persoane și care va putea fi utilizat în scop comercial pe întreg teritoriul Uniunii. Mai exact, este vorba de o formă de terapie genică pentru o boală rară care îi împiedică pe oameni să digere ca lumea grăsimile.
Foto: New York Times
Terapia genică are la bază o schemă simplă: dacă există o problemă cu o porțiune din codul genetic al unei persoane, atunci se intervine pentru modificarea codului, informează BBC News. Cu toate acestea, practica a avut parte și de probleme – unii pacienți au făcut leucemie, iar un adolescent din SUA a murit în timpul unor teste clinice. În Europa și în Statele Unite, terapiile au fost folosite doar în laboratoare de cercetare.
Glybera, terapia aprobată de Comisia Europeană, va fi disponibilă la scară largă de anul viitor și folosită pentru tratarea deficitului de lipoprotein-lipază, o eroare genetică ce îngreunează descompunerea grăsimilor – grăsimea se acumulează în sânge, ceea ce duce la dureri abdominale și la pancreatită (o inflamare a pancreasului care amenință cu moartea). Singurul mod în care poate fi ținută în frâu această boală este un regim alimentar sărac în grăsimi.
Terapia cu pricina folosește un virus pentru a infecta celulele mușchilor cu o copie funcțională a genei afectate. Potrivit Agenției Europene pentru Medicamente, terapia este disponibilă pentru pacienții foarte bolnavi încă de la începutul lui 2012. UniQure, compania care a dezvoltat Glybera (foto), spune că va căuta să obțină aprobare și în Staele Unite și Canada. China a fost prima țară din lume care a sancționat o terapie genică.